Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’approvazione di cinque nuovi farmaci durante la riunione del 23-26 marzo 2026, confermando un’accelerazione nell’introduzione di terapie innovative, soprattutto in ambito oncologico e nelle malattie rare.

Nuovi farmaci: focus su tumori e malattie rare
Tra le decisioni più rilevanti spicca il via libera condizionato ad Adstiladrin (nadofaragene firadenovec), destinato a pazienti adulti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo che non rispondono al trattamento standard con BCG. Si tratta di una categoria di malati con opzioni terapeutiche limitate, per i quali questa terapia rappresenta una possibile alternativa.

Parere positivo anche per Imdylltra (tarlatamab), indicato per il tumore al polmone a piccole cellule in fase estesa recidivato, una delle forme più aggressive di cancro, caratterizzata da prognosi sfavorevole e poche possibilità di cura.

Sempre in oncologia, il comitato ha sostenuto l’utilizzo di Zepzelca (lurbinectedin) come terapia di mantenimento nei pazienti con tumore al polmone a piccole cellule in fase estesa che non mostrano progressione dopo il primo trattamento.

Sul fronte delle malattie rare, arriva una raccomandazione in circostanze eccezionali per Joenja (leniolisib), destinato al trattamento della sindrome APDS, una patologia immunitaria ereditaria estremamente rara, con una diffusione stimata tra uno e due casi per milione di persone. La malattia è progressiva e può essere potenzialmente letale.

Completa il quadro Bopediat (furosemide), per il quale è stata raccomandata un’autorizzazione pediatrica (PUMA). Il farmaco sarà utilizzato nei bambini con edema di origine cardiaca, renale o epatica e nei casi di ipertensione associata a malattia renale cronica.

Estensioni di indicazione e bocciature
Oltre ai nuovi farmaci, il comitato ha raccomandato 13 estensioni di indicazione per medicinali già presenti sul mercato europeo, ampliandone l’utilizzo clinico in diverse patologie.

Non tutte le decisioni sono però state positive. Dopo riesame, è stato confermato il rifiuto dell’estensione di indicazione per Hetlioz (tasimelteon), proposto per i disturbi del sonno nella sindrome di Smith-Magenis, una rara malattia genetica associata a ritardo dello sviluppo e problemi comportamentali.

Ritiri e revisioni
Tra le pratiche ritirate figura quella relativa a blarcamesine, farmaco sperimentale per Alzheimer e demenza, segno delle difficoltà ancora presenti nello sviluppo di terapie efficaci per queste patologie.

Importante anche la revisione su Tecovirimat SIGA (tecovirimat), antivirale già autorizzato per il vaiolo e altre infezioni correlate. Il comitato ha stabilito che il farmaco non deve più essere utilizzato per il trattamento dell’mpox, dopo una rivalutazione richiesta dalla Commissione europea.

Innovazioni su somministrazione e biosimilari
Tra le novità tecniche, è stata approvata una nuova modalità di somministrazione sottocutanea per Sarclisa, farmaco utilizzato nel mieloma multiplo, insieme a una nuova formulazione e dosaggio, con l’obiettivo di semplificare il trattamento per i pazienti.

Infine, il comitato ha adottato un documento strategico sui biosimilari, proponendo un approccio clinico più mirato che potrebbe ridurre la quantità di dati richiesti per l’approvazione. L’obiettivo è velocizzare l’accesso a questi farmaci, mantenendo invariati gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia.

Il quadro generale
Le decisioni di marzo confermano una linea chiara: spinta sulle terapie innovative, attenzione alle malattie rare e revisione continua dell’efficacia dei farmaci già in uso. Un equilibrio tra accesso rapido alle cure e rigore scientifico che resta il nodo centrale della regolazione europea del farmaco.