Un nuovo strumento terapeutico per la Duchenne: l’Italia apre a givinostat

La rimborsabilità di givinostat, autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco, rappresenta un avanzamento concreto nella gestione della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una delle patologie genetiche rare più gravi dell’età pediatrica. Il farmaco, sviluppato da Italfarmaco, sarà disponibile per i pazienti deambulanti dai sei anni, in combinazione con corticosteroidi e senza distinzione tra le diverse mutazioni del gene DMD.

La malattia colpisce circa un maschio ogni 5.050 nati e provoca un progressivo indebolimento dei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori. «La mancanza di distrofina porta alla degenerazione del tessuto muscolare», spiega Eugenio Mercuri, del Policlinico Gemelli. «Givinostat agisce modulando processi cellulari che riducono il danno e favoriscono la rigenerazione».
Per Parent Project Aps, associazione di riferimento per le famiglie, l’approvazione è il risultato di un lungo percorso condiviso. «È un traguardo importante, frutto di vent’anni di lavoro», sottolinea il fondatore Filippo Buccella.

L’Italia ha guidato lo sviluppo del farmaco fin dalle prime fasi. «Vedere questa innovazione arrivare ai pazienti è motivo di grande soddisfazione», commenta Francesco Di Marco, CEO di Italfarmaco.
Pur non essendo una cura definitiva, givinostat offre una nuova opportunità terapeutica in un ambito che richiede ancora ricerca, continuità e risposte adeguate ai bisogni dei pazienti.